Image default
Santé

Thérapie génique (génothérapie) : cette pratique est elle le futur de la médecine moderne ?

Avant de se plonger dans l’univers complexe et fascinant de la thérapie génique, il est capital de comprendre ses principes, ses applications et surtout, ses implications pour l’avenir de la médecine. Ce domaine en pleine expansion éveille l’espoir de traiter des maladies jusqu’ici considérées comme incurables. Examinons de plus près les avancées et les enjeux de cette technologie médicale révolutionnaire.

Définition et principes de la thérapie génique

La thérapie génique, aussi appelée génothérapie, est une stratégie thérapeutique qui vise à corriger ou remplacer un gène défectueux à l’origine d’une maladie. Depuis les premières conceptualisations dans les années 1960 et les essais cliniques initiaux de 1989 aux États-Unis, la thérapie génique a considérablement évolué. Originellement destinée au traitement de maladies génétiques monogéniques, la pratique s’est élargie aux maladies polygéniques, aux cancers, ainsi qu’à des affections cardiaques et infectieuses.

Selon les experts en génétique, la thérapie génique représente une avancée capitale, offrant un traitement potentiel là où les options étaient jusqu’alors limitées à des soins palliatifs, particulièrement dans le domaine des maladies génétiques et du cancer.

Méthodes et fonctionnement

Différentes approches de la thérapie génique existent, chacune ayant ses spécificités :

  • Le transfert d’un “gène-médicament” : Cette technique implique l’introduction d’une copie fonctionnelle d’un gène au sein des cellules ciblées.
  • La modification de l’ARN : Cette méthode consiste à ajuster l’ARN messager pour qu’il produise une protéine fonctionnelle, malgré une séquence génétique altérée.
  • L’édition génomique : Cette approche de pointe vise à corriger directement les mutations génétiques au niveau de l’ADN, bien que cette technologie soit encore en phase expérimentale.
  • La thérapie cellulaire et génique: Elle consiste à produire des “cellules-médicaments”, comme les cellules CAR-T dans le traitement de certains cancers.
  • L’emploi de virus oncolytiques : Des virus modifiés sont utilisés pour cibler et détruire les cellules cancéreuses.
Découvrez aussi :  Découvrez ces plantes médicinales qui agissent sur votre taux de cholestérol

Médicaments de thérapie génique sur le marché

Plusieurs médicaments issus de la thérapie génique ont reçu une autorisation de mise sur le marché. Parmi eux, le Nusinersen pour traiter l’amyotrophie spinale et l’Eteplirsen pour la myopathie de Duchenne. Il existe également des traitements pour des cancers spécifiques et des maladies génétiques rares.

Applications cliniques et pathologies ciblées

Avec plus de 2 000 essais cliniques depuis 1989, principalement dans le domaine du cancer, la thérapie génique explore également le traitement des maladies monogéniques, des troubles ophtalmiques, hémato-oncologiques, neurodégénératifs, neuromusculaires, dermatologiques et immunitaires.

Risques associés à la thérapie génique

Malgré son immense potentiel, la thérapie génique comporte des risques non négligeables. Les réactions immunitaires, les dommages collatéraux aux cellules non ciblées ou encore la transmission de matériel viral par les fluides corporels sont des préoccupations majeures. Les coûts élevés associés au développement de ces traitements sont aussi un sujet de discussion, bien qu’ils soient justifiés par la gravité des maladies traitées et l’espoir qu’ils apportent.

La thérapie génique continue d’être évaluée dans des études cliniques pour déterminer la durée de son efficacité et affiner les protocoles pour minimiser les risques. Avec chaque avancée, la médecine personnalisée et prédictive se rapproche d’une réalité où le traitement de maladies complexes et génétiques devient une possibilité tangible.

Laissez un commentaire

Postes similaires

Voici pourquoi vous ne devriez plus jamais utiliser de vaseline

David

Découvrez ces plantes médicinales qui agissent sur votre taux de cholestérol

David

Voici pourquoi il est impératif de retirer son maillot de bain une fois hors de l’eau

David